《神农本草经》：“主寒湿痿痹，四肢拘挛，膝痛不可曲伸，逐血气，伤热火烂，堕胎。”以上是对这味药功效的记载，后解释总结为：逐瘀痛经，补肝肾，强筋骨，利尿通淋，引血下行。

牛膝味苦、酸，气平，无毒，又名怀牛膝、牛髁膝、山苋菜，在《本草经解》叶天士中有记载：“肺热叶焦，发为痿痹；牛膝苦平清肺，肺气清则痛调水道，寒湿下逐，营卫行而痿痹愈矣。湿热不攮，则大筋软短，而四肢拘挛，膝痛不可屈伸矣牛膝苦酸，酸则舒筋，苦除湿热，所以主之也。逐气血者，苦平下泄，能逐气滞血凝也。伤热火烂者，热汤伤，火伤疮也；苦平清热，酸能收，敛则止，而疮愈也。苦味伐生生之气，酸滑伤厥阴之血，所以堕胎。久服则血脉流通无滞，所以轻身而耐老也。”故现在临床应用主治：瘀血阻滞之经闭，痛经，胞衣不下；跌扑伤痛；腰膝酸痛，筋骨无力；淋证，水肿，小便不利；气火上逆之吐血衄血、牙痛口疮，阴虚阳亢之头痛眩晕。

据现代药理研究表示，牛膝主要含有甾酮类成分、三萜皂苷类成分、黄酮类成分，还含有多糖及氨基酸等。牛膝总皂苷对子宫平滑肌有明显的兴奋作用，怀牛膝苯提取物有明显的抗生育、抗着床及抗早孕的作用；齐墩果酸具有保肝、护肝、强心等作用；牛膝多糖能增强免疫、抑制肿瘤转移、升高白细胞和保护肝脏，并能提高记忆力和耐力；蜕皮甾酮有降脂作用，并能明显降低血糖。

治疗瘀阻闭经、痛经、月经不调等，配当归、桃仁、红花，如血府逐瘀汤；治腰膝酸痛、下肢痿软：治肝肾亏虚之腰痛、腰膝酸软，配伍杜仲、续断、补骨脂等同用，如续断丸等。

关于牛膝有一个传说故事：

有位河南郎中到安徽来卖药行医，日子一长，人熟地熟了，也就定居在这里了。河南郎中是个光棍汉，无妻无子， 孤身一人，只是收了几个徒弟。

他认识一种药草，经过炮制可以强筋骨、补肝肾。郎中靠它不知治好了多少气虚血亏得痨伤病人。郎中心想，应该把这秘方传给谁呢？从大面上看，几个徒弟都不错，但是知人知面不知心，真要把这秘方传给一个心地善良的好徒弟，还得试一试。
于是他就对徒弟们说：“我如今年老多病，不能再采药卖药了。你们都学会了本事，各自谋生去。”大徒弟心想，师傅卖了一辈子药，准攒了不少钱，他又无儿无女，留下的钱财理应归自己。

所以，他对师傅说：“我不离开师傅，师傅教我学会了本事，我该养你到老。”别的徒弟也都这么说。师傅一看，只好先到大徒弟家中来住。大徒弟好吃好喝地招待，使师傅十分满意。过了些日子，大徒弟趁师傅不在家，偷着把师傅的行李打开一看，原来师傅根本就没钱，只有一样多年没卖出去的药草，大徒弟好不败兴，从此对师傅再不关心了。

师傅这才看透了大徒弟的心思，就离开他，搬到二徒弟家中。二徒弟也像大徒弟一样，先是殷勤招待师傅，等发现师傅没钱时也冷下脸来。过了些日子，师傅又去找三徒弟，三徒弟也不比两位师哥强多少。师傅最后同样住不下去了，只好背上行李卷，坐在街上哭。

这时，最小的徒弟知道了，他跑来对师傅说：“到我家去住吧。”师傅摇摇头说：“我身上一个钱也没有，白吃你的饭行吗？”小徒弟说：“师徒如父子，徒弟供养师傅还不该吗？”师傅见他说得实心实意，就搬到小徒弟家中。

过了些日子，师傅突然病倒了，小徒弟整天守在床前伺候着，真像对亲生父母一样孝顺，师傅看在眼里，暗暗点头。一天，他把小徒弟叫到面前，解开贴身的小包袱，说：“这里有一种药草是个宝，用它制成药，能强筋骨、补肝肾，药到病除。我现在就传给你吧！”不久，师傅死了，小徒弟把师傅安葬妥当。

以后，他就靠师傅传下的秘方，成为一个有名的郎中。师傅留下的药草形状很特别，茎上有棱节，很像牛的膝头。因此，小徒弟就给它取了个名字，叫做“牛膝”。

牛膝久服可强身健骨，但中气下陷，脾虚泄泻，下元不固，梦遗滑精，月经过多及孕妇均禁服。